企业文化 组织架构 发展历程 资质荣誉


简体中文 |  English
全国客服热线:028-8324 3029
在线客服 
陈  工点击这里给我发消息

陈小姐点击这里给我发消息

投诉建议点击这里给我发消息
产品类别
全球各大药典及政府标准品
药物杂质 & 药物二级标准品
多肽类药物 & 氨基酸衍生物标准品
氘代同位素标记标准品[内标]
食品 & 农残环境类标准品
植物化学类标准品
生物化学类标准品
现货促销产品
Sino Labs[思天德(香港)生物]
耗材与仪器&检测盒
推荐产品
 
新闻公告
FDA授予基因泰克血友病新药emicizumab优先审评资格
2017-09-11         
罗氏集团(Roche Group)旗下公司基因泰克(Genentech) 今天宣布, FDA已经接受了该公司新药emicizumab的生物制剂许可申请(BLA),并颁发了优先审评资格。该药物是作为对患有产生因子VIII抑制物的A型血友病(hemophilia A)的成年人、青少年和儿童的预防性治疗。2015年9月,FDA已向emicizumab颁发了突破性疗法认定。此次向emicizumab颁发优先审评资格,有望使这款治疗血友病新药早日与患者见面。


A型血友病是一种严重的遗传性疾病,病人血液不能正常凝块,导致不受控制和经常性的自发性出血事件。以美国数据为例,血友病影响约20000人,其中A型血友病是最常见的形式,而且大约50-60%的患者群体发展到了疾病的严重阶段。A型血友病病人缺乏因子VIII凝血蛋白。当身体发生出血事件时,健康人体内的因子VIII能有效将凝血因子IXa和X汇集在一起,这是形成血块进而止血的关键步骤。随着病情恶化,A型血友病患者可能频繁出血,尤其是在关节或肌肉组织中。这些出血事件会引起重大健康问题,因为它们经常引起疼痛,并可导致慢性肿胀、组织畸形、运动能力下降和长期关节损伤。除了影响病人的生活质量外,如果流血进入大脑等重要器官,可能会危及生命。治疗A型血友病过程中, 近三分之一的病人会在体内发展出因子VIII替代疗法的抑制物,这些抑制物是由身体免疫系统产生的抗体。它结合替代因子VIII并妨碍了治疗功效,于是病人很难达到足以控制出血的因子VIII水平,增加了危及生命和反复出血的风险。


Emicizumab是一种在研双特异性单克隆抗体,被设计用于联合凝血因子IXa和X,激活天然凝血级联所需蛋白质接触和恢复凝血过程。病人可以接受每周一次皮下注射即用溶液来施用emicizumab单抗。


Emicizumab的生物制剂许可申请是根据在12岁及以上的成年人和青少年中的3期临床试验Haven 1的研究结果,以及在12岁以下儿童中的3期临床研究Haven 1的中期结果。在之前公开的Haven 1研究中,与按需旁路药物(BPA)相比,emicizumab单抗预防治疗出血率降低了87%(RR=0.13,p<0.0001);主要终点显示出了临床意义和统计学显著性,也达到了所有12个次要终点。Haven 2研究的中期结果与HAVEN 1的积极结果一致。经过12周的观察,研究显示,19名接受emicizumab的儿童中只有一人报告出血。没有关节或肌肉出血的报告。


“基因泰克有很长的开发创新抗体疗法的历史,以解决严重未满足的医疗需求。” 基因泰克首席医疗官和全球产品开发主管Sandra Horning博士说:“我们在成人和青少年中的3期临床试验结果以及在儿童中的3期临床试验的中期结果表明,emicizumab有很大的潜力, 来帮助产生抑制物的血友病患者预防和治疗出血。我们正在与FDA合作,希望尽快将这种新型预防性治疗方案带给血友病患者群体。”


预计FDA将在2018年2月23日之前做出决定。Haven 1和Haven 2的数据也已提交给欧洲药物管理局(EMA),并将加速评估审查。下一步,在无论产生或不产生因子VIII抑制物的血友病患者中探索较少给药方案的研究正在进行中。


参考资料:


[1] FDA Grants Priority Review toGenentech's Emicizumab for Hemophilia A with Inhibitors


[2] 药明康德微信公众号-Genentech血友病新药取得3期临床成功

 

产品与服务
产品搜索
现货产品
促销产品
定制服务
订购指南
购物流程
产品包装
配送方式
货物验收
售后服务
质量保证
包装损坏与质量问题
TEL: 028-8324 3029
FAX: 028- 8324 3028
E-mail:info@sinostandards.com
成都市龙湖北城天街SOHO-30栋902
成都思天德生物科技有限公司 © 2012-2017 版权所有
ICP备案号:蜀ICP备12022923号-1